基因治疗首次在囊性纤维化中发挥作用

日期:2017-07-08 03:16:01 作者:牛遘 阅读:

作者:Penny Sarchet免疫系统可以很好地保护你的肺部(图片来源:Guy Viner / SPL)并且...呼吸在确定了导致囊性纤维化的基因后二十六年,研究人员已经证明,具有肺损伤状况的人可以从基因治疗中受益肺功能的改善很小 - 与安慰剂组相比仅为3.7% - 但它证实了研究人员花费数十年时间试图找到将有缺陷基因的健康拷贝放入囊性纤维化患者的肺细胞中的方法囊性纤维化是世界上最常见的遗传性疾病之一,影响全世界大约70,000人单基因突变 - CFTR - 引起身体周围的问题,尤其是肺部问题患有囊性纤维化的人会产生粘稠的粘液,这会堵塞器官并使其成为有害细菌的滋生地尽管严厉的物理治疗方案可以去除粘液和常规的抗生素治疗,但囊性纤维化患者的肺功能会逐渐恶化预计患有这种疾病的英国大约一半人将在41岁或更低的年龄死亡因此,小的改进可能会产生很大的不同 “虽然我们知道治疗方法尚未准备好给患者开处方,但我个人对结果感到高兴 - 这比我预期的要好,”牛津大学的Deborah Gill说道,他的团队设计了基因指令序列试用 “我们只提供了大约一茶匙的治疗,并且能够增加剂量以在更多患者中看到更大效果的可能性非常令人兴奋”囊性纤维化长期以来一直是基因治疗的诱人前景,因为它很常见由单个基因引起,并且通过吸入蒸发的材料容易进入肺细胞但是肺部的衬里得到了很好的防御,并且找到了将大量健康DNA走私到这些细胞中的方法已经证明是困难的最后,进行该试验的约80名科学家和临床医生组成的联盟使用称为脂质体的脂肪泡将基因携带到细胞中他们现在也正在开发一种病毒,他们希望这种病毒可以更有效地发挥作用该试验涉及116名参与者,其中62人每月接受至少9次治疗,而对照组54人吸入盐水溶液为了衡量对肺功能的影响,跟踪每个参与者在一秒钟内强行排出肺部的空气量的变化在12个月结束时,那些呼吸基因治疗的人平均肺功能比安慰剂组好3.7% “虽然这显然不是本垒打,但我认为结果令人印象深刻我很高兴基因治疗已被证明可以安全地提供具有统计学意义的治疗效果,“Oli Rayner说道,他患有囊性纤维化并且是英国患有这种疾病的人的倡导者在整个一年中,治疗组患者的肺功能似乎稳定,而对照组肺功能稳定下降囊性纤维化患者的肺部通常以每年约2%至3%的速度恶化,Rayner表示,这种下降速度的微小变化可能意味着需要在60岁时进行肺移植的差异“这是一个大问题 - 它可能意味着他们和周围人的生活非常不同,”他说吉尔说,现在我们已经研究了如何将基因导入肺部,类似的技术可用于解决其他遗传性肺病,甚至开始使用肺来产生其他健康问题的治疗性蛋白质 “一种应用是在肺部表达针对呼吸道病毒(如流感)的抗体,或者我们可以将抗炎蛋白从肺部分泌到血液中以治疗类风湿性关节炎等病症,”吉尔说她说她的团队有一些初步数据显示这样的技术可以起作用,可能让我们利用肺部在我们的循环系统中心的位置进行分娩 “我们刚刚开始思考如何将这些想法推向前进,”吉尔说期刊参考文献:Lancet Respiratory Medicine,DOI:10.1016 / S2213-2600(15)00245-3有关这些主题的更多信息: