基因疗法通过一起治愈眼睛和大脑来治愈失明

日期:2017-10-13 04:28:02 作者:随碎泻 阅读:

作者:Helen Thomson视线涉及的不仅仅是眼睛(图片来源:Tom Merton / Superstock)这是一个很好的组合逆转失明的基因疗法修复了眼睛中受损的细胞,并重新排列大脑以帮助处理新信息大脑中的视觉通路由数百万个相互连接的神经元组成当感觉信号沿着它们发送时,神经元之间的连接变得强大如果未充分利用 - 例如,当人们失去视力时 - 这种联系变得脆弱和混乱在过去几年中,一种基因疗法 - 将健康基因注入眼睛以修复突变​​ - 已成为治疗先天性和退行性失明的有前景的方法最初的成功试验之一始于2007年它涉及10名盲人志愿者,他们患有称为Leber先天性黑朦的遗传性疾病这种情况导致视网膜退化,使人们在生命早期完全失明至少19个基因的突变可导致该疾病,但该试验中的所有人都在称为RPE65的基因中发生突变参与者在他们的一只眼睛中注射了一种无害的病毒病毒将RPE65的健康拷贝插入其视网膜一些志愿者从紧张中走出来,看到一只手从他们的脸上挥舞着半米,能够在视线图上看到六条线其他人能够在昏暗的灯光下绕过障碍物 - 这在治疗前是不可能的费城宾夕法尼亚大学的Manzar Ashtari和她的同事们想知道参与者的视觉通路在治疗后恢复得有多好因此,在治疗两年后,她让他们回到实验室扫描他们的大脑现在的结果是与治疗的眼睛相关的通路看起来非常类似于那些没有视力问题的人的通路它们也比未经治疗的眼睛更强壮,后者已经进一步退化 Ashtari表示,尽管该团队预计会看到大脑发生变化,但其程度令人惊讶 - 特别是考虑到参与者的年龄 “我们的大多数患者都是20多岁,其中一个是45岁,”她说人们普遍认为,在神经元可以成形,修剪和重塑的过程中,生命早期就存在一个关键窗口这种可塑性被认为随着年龄的增长而减少 “可能存在加速大脑可塑性的关键窗口,但我们已经证明,这并不意味着你失去了成年人重建途径的能力,”Ashtari说该团队目前正在寻求美国食品和药物管理局的批准,将基因疗法用作Leber先天性黑朦的处方药哈佛医学院的眼科医生Eric Pierce同意该试验显示成人视觉系统的潜在可塑性他说,以前,人们一直认为大脑中神经元的破坏不能逆转他给出了弱视的例子,“或懒惰的眼睛”,这在成年人中比年幼的孩子更难治疗皮尔斯说,人们对这种基因疗法提出的一个问题是,它是否可以修复视网膜细胞,但不会影响大脑通路这将使人们无法感知到治疗已经能够通过的视觉信号或者,如果人们的退化途径仍然具有一些遗留功能,那么治疗可能会使他们的视力受限皮尔斯说,这篇论文很重要,因为它表明神经元的可塑性至少部分地导致试验参与者的视力改善科学转化医学,DOI:10.1126 / scitranslmed.aaa8791关于这些主题的更多信息: