基因疗法通过替换眼睛中的视觉细胞来治愈失明

日期:2017-06-08 03:37:04 作者:伍粪疤 阅读:

作者:Andy Coghlan人眼视网膜中的棒(黄色)和视锥细胞(绿色)(图片来源:Steve Gschmeissner / SPL)当猫头鹰猛扑过来时,“盲人”老鼠逃跑了这要归功于一种新型的基因疗法,可以重新编程眼睛深处的细胞来感知光线治疗结束后,小鼠在播放接近猫头鹰的视频时跑去寻找掩护,就像视力正常的老鼠一样 “你可以说他们试图逃脱,但我们不确定,”英国曼彻斯特大学的Rob Lucas说,他是开发和测试这种治疗方法的团队的联合负责人 “我们可以说的是,它们对猫头鹰的反应与看见的老鼠一样,而未经治疗的老鼠却没有做任何事情”这是该团队最好的证据,即将基因注入检测光的色素盲目的老鼠的眼睛可以帮助他们再次看到真实的物体这种方法旨在治疗由眼睛的光受体细胞杆和视锥细胞受损或缺失引起的所有类型的失明到目前为止,大多数失明的基因疗法都集中在替换罕见的特定形式的遗传性失明中的错误基因,例如Leber先天性黑蒙新治疗通过使位于视网膜内更深处的其他细胞捕获光来起作用虽然杆和锥细胞通常检测光并将其转换成电信号,但它们后面的神经节和双极细胞负责处理这些信号并将它们发送到大脑通过使这些细胞能够产生自己的光检测色素,它们可以在某种程度上补偿丢失的受体,或者看起来如此研究小组使用人类基因视紫红质,视杆细胞用来检测亮度的色素他们将这种情况与一个只能打开神经节和双极细胞内的基因的遗传“转换”联系起来,然后通过病毒将这种DNA插入到其视杆和视锥细胞被破坏的老鼠眼中经过治疗,卢卡斯和他的同事们发现,老鼠可以通过它们的大小来分辨物体,尽管不如看见的老鼠 “处理过的老鼠可以辨别出黑色和白色的条纹,但只能看到比看见的老鼠看到的厚10倍的条纹,”卢卡斯说在早期的尝试中,老鼠只能在非常明亮的光线下分辨物体,因此新发现至关重要 “我们的老鼠可以在普通光线下做出反应,相当于在普通办公室照明下看电脑显示器,”卢卡斯说这也是人类基因第一次以这种方式进行测试他们用来提供基因治疗的病毒已被批准用于人类,卢卡斯说他希望在大约五年内开始人体治疗的试验 “这是使用基因疗法治疗晚期视网膜变性的最有效的例子,”伦敦大学学院的团队罗宾阿里说,他已经为Leber先天性黑朦患者提供基因治疗但马萨诸塞州马尔堡Ocata Therapeutics的首席医疗官罗伯特·兰扎警告说,我们还不知道新治疗的有益效果可能持续多久有证据表明,在一三年前接受过基因治疗的Leber先天性黑朦患者的视力开始下降期刊参考:当前生物学DOI:10.1016 / j.cub.2015.07.029关于这些主题的更多信息: