英国为基因疗法开辟了另一条道路

日期:2017-08-17 07:02:04 作者:岳岬蜢 阅读:

通过PHYLLIDA BROWN正如美国科学家开始在实际基因治疗方面取得进展一样,一群英国研究人员正在计划以不同的方式做事参与囊性纤维化研究的领先遗传学家Bob Williamson上周宣布了他的计划威廉姆森说,我们必须准备好遵循这一领域的任何方法,他在伦敦圣玛丽医院医学院的团队从囊性纤维化研究基金会获得了100万英镑用于开发该疾病的基因疗法他打算开发原则上比现有实验方法更安全的技术新兴的基因治疗领域的目的是通过将缺陷基因的“健康”工作拷贝插入身体细胞来治疗遗传性疾病在美国,一些团队已经招募了病毒,将囊性纤维化基因的健康拷贝携带到人体细胞中该病毒的DNA被改造成包括健康的CF基因这种方法适用于大鼠,也适用于人类(本周,1月18日)但首先要回答一些重要的安全问题病毒通常会引起疾病,因此对于基因治疗,病毒必须被削弱以使其无害但它有可能恢复到“野生”状态并导致疾病其次,病毒的遗传物质可以整合到人类宿主细胞的DNA中,最终可能导致癌症威廉姆森不是使用病毒,而是想开发“微染色体” - 含有替代基因的人工染色体,加上正常染色体的机制,可以在细胞分裂时组织基因从理论上讲,这些微染色体应该具有优于病毒的几个优点首先,威廉姆森说,它应该比病毒更稳定其次,它可以比遗传改变的病毒拥有更多的DNA,这将使科学家能够包括不仅编码蛋白质而且编码控制蛋白质产生量的序列的DNA序列第三,如果在细胞分裂时可以说服微染色体正常复制,那么它可以仅使用一次来终生治疗疾病基于病毒的所有疗法都必须定期重复威廉姆森承认,治疗人类的第一种基因疗法几乎肯定会基于病毒,首次试验只需两年时间但他说,在15或20年内,微染色体可能是一种首选方法美国领先的生物技术公司Genzyme的研究部门高级副总裁艾伦史密斯说,威廉姆森的“想法非常广泛”爱荷华大学的史密斯及其同事正在试验人类腺病毒和逆转录病毒治疗囊性纤维化他更喜欢使用看似他们可能有机会的简单方法,只有在被证明无用或不安全的情况下才放弃它们英国领先的遗传学家之一David Weatherall认为威廉姆森的微染色体可能存在重大技术难题例如,可能很难将染色体变成大量细胞,